Resumo:

Resumo: Estudo fase 3, da combinação do CAEL-101 com o tratamento padrão versus placebo combinado com o tratamento padrão em participantes com amiloidose AL em estádio IIIb da Mayo sem tratamento anterior.

População: Amiloidose AL em estádio IIIb; doença hematológica mensurável na triagem, definida por: diferença entre a cadeia leve livre envolvida/não envolvida > 4 mg/dl, cadeia leve livre envolvida > 4 mg/dl numa razão anormal ou eletroforese de proteínas séricas de m-spike > 0,5 g/dl. Diagnóstico histopatológico de amiloidose e confirmação de depósitos de amiloide derivados de AL em pelo menos um dos seguintes: imuno-histoquímica, espectrometria de massa ou aparência característica por microscopia eletrônica; envolvimento cardíaco. Critérios de exclusão: apresentar qualquer outra forma de amiloidose que não a AL; ter recebido tratamento anterior para amiloidose AL ou mieloma múltiplo.